徐医附院成功完成首例CAR-T细胞治疗慢性格林巴利综合征患者

徐医附院成功完成首例CAR-T细胞治疗慢性格林巴利综合征患者

中国江苏网12月30日徐州讯 近日,在长三角国家技术创新中心细胞治疗药物研究所(即江苏崛创生物)揭牌仪式上,由江苏崛创生物与复星凯特联合开发的双靶向CAR-T细胞药物研发管线进行了全球发布,双方将联合推进新一代CAR-T疗法转化落地。

日前,此项研发管线再获重大进展,在自身免疫性疾病临床治疗上取得可喜疗效。一位慢性格林巴利综合征患者在徐州医科大学附属医院接受该CAR-T细胞药物治疗三周后,疾病相关症状得到显著改善,运动功能大幅提升,10米步行测试的完成时间由18秒提升至10秒;患者四肢远端感觉障碍减轻,脑脊液蛋白指标较治疗前下降。患者于2022年12月21日顺利出院,这是全球首例接受CAR-T治疗的慢性格林巴利综合征患者,此次治疗也为神经系统自身免疫性疾病的治疗提供了创新思路。

慢性格林巴利综合征(CIDP)是一种获得性免疫介导的周围神经炎性脱髓鞘病,目前尚无根治方法,需要长期使用免疫抑制药物。但即使是长期服药,一些患者的疾病仍会逐渐加重。

徐医附院神经内科崔桂云主任介绍,徐医附院神经内科是江苏省首批临床重点专科,具有较强的人才优势、雄厚的实力及突出的医疗特色。本次双靶向CAR-T细胞药物成功治疗慢性格林巴利综合征患者,为科室在神经内科疑难病症诊治方面开辟了新领域。

患者主管医生张伟博士表示,慢性格林巴利综合征的特点是肢体进行性无力和感觉障碍,其复发和难治的特性使很多患者致残。“在使用双靶向CAR-T细胞治疗该患者的过程中,我们初期观察到了确切的临床疗效,尽管患者出现了发热、血压轻度降低的不良反应,但都为一过性,经对症处理均得到了很好控制。虽然此次CAR-T治疗的远期疗效还有待进一步观察,但依据患者之前的病情和病程,本次治疗能在短时间内取得如此好的疗效,充分展示了技术创新在治疗复杂难治性疾病中的巨大潜力。”

双靶向CAR-T细胞技术源于徐州医科大学肿瘤生物治疗研究所的科学家团队。该团队在国内率先开展细胞治疗研究,经20余年的基础研究与临床转化,现已拥有海外优青、江苏双创人才、江苏省特聘医学专家、江苏省特聘教授等一批具备深厚研发底蕴、丰富创新经验的高层次技术人才。在细胞治疗药物领域,肿瘤生物治疗研究所建设有国家地方联合工程实验室等共12个国家和省部级创新平台。近期,长三角国家技术创新中心细胞治疗药物研究所(即崛创生物)签约落地,更使得该团队在产业化方面迈出坚实一步。

该研发团队带头人、徐州医科大学校长郑骏年教授表示,团队将进一步推进研发与临床应用的有机结合,实现优势互补,共同推进细胞药物在复杂难治性疾病治疗中的科研成果转化与应用,努力造福广大患者。(施明)

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